Учение о сигнатурах нередко приводило к грубым медицинским ошибкам: в список лечебных зачисляли растения, не обладающие целительным действием.

И лишь со второй половины XIX века в связи с бурным развитием органической химии началось систематическое изучение химического состава лекарственных растений, что дало возможность установить истинную причину действия того или иного растения.

Согласно современным воззрениям, действующее начало лекарственных растений — сложные органические вещества разнообразного химического состава. Они обычно находятся не во всем растении, а в отдельных частях его — листьях, цветках, корнях, коре. Поэтому при заготовке лекарственного сырья собирают лишь определенные части растений. Уже давно замечено, что лечебное действие их неодинаково в разные периоды года. Поэтому ивовую или дубовую кору снимают с дерева весной во время сокодвижения, березовые почки — в период их набухания, цветки ландыша, липы — во время их цветения, корни ревеня и других растений — осенью или весной.

Как правило, лекарственное растительное сырье после сбора сразу же сушат и в последующем используют для приготовления чаще всего спиртовых вытяжек. Сушка даже при температуре 35–60 °C может привести к потере некоторой части действующих веществ. Поэтому нередко фармацевтические препараты изготовляют из соков свежих растений.

Список природных химических соединений, обнаруженных в лекарственных растениях, довольно обширен: терпеноиды, алкалоиды, гликозиды, кумарины, органические кислоты, дубильные и пектиновые вещества и др.

Многие из широко известных лекарств (хинин, стрихнин, эфедрин и др.) представляют собой алкалоиды — сложные органические вещества, которые, подобно неорганическим основаниям, образуют с кислотами соли. В молекуле алкалоида всегда имеется атом азота.

Широко применяют в медицине и гликозиды (от греческого слова «гликис» — сладкий) — органические вещества главным образом растительного происхождения, молекулы которых состоят из остатка сахара (моносахариды, трисахариды и т. д.), непрочно связанного через атом азота, серы или кислорода с агликоном — остатком несахаристого вещества различной химической природы. Под действием воды и ферментов гликозиды легко распадаются на составные части.

Одна из групп гликозидов действует на мышцу сердца. Это сердечные гликозиды, содержащиеся в наперстянке, ландыше, горицвете и др. Листья наперстянки, откуда извлекают гликозиды, напоминают пальцы, поэтому смесь гликозидов, извлекаемых из этого растения, называют «дигиталис» (от латинского слова — палец). Другая группа (антрагликозиды) — слабительные, содержатся, например, в ревене. Третья группа гликозидов — сапонины — легко растворяются в воде и образуют при взбалтывании очень стойкую пену (от латинского «сапо» — мыло). Наиболее известна солодка, содержащая большое количество сапонинов. Сапонины усиливают секрецию бронхиальных желез, поэтому растения, их содержащие, например синюха голубая (корни, корневища), рекомендуют как отхаркивающее средство в виде отвара. Некоторые гликозиды понижают кровяное давление, оказывают потогонное действие.